【ムコ多糖症】

マイミクで去年の12月まで同じ職場で働いていた ひらまーさん からのバトンです。

以下、ひらまーさんの日記からの抜粋です。

 

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《ムコ多糖症》って病気を知ってますか?

この病気は人間の中でも小さい子達に見られる病気です。

しかし、この《ムコ多糖症》と言う病気はあまり世間で知られていない、
(日本では300人位発病)

つまり社会的認知度が低い為に今厚生省やその他製薬会社が様々な理由を付けて、もっとも安全な投薬治療をする為の薬の許可をだしてくれません。

 

《ムコ多糖症》は日々病状が悪くなる病気で、発症すると殆どの人が10〜15歳で亡くなります。

8月7日「SCHOOL OF LOCK」というラジオ番組で湘南乃風の若旦那が語ってから私達に出来ることを考えました。

それで思いついたのがこのバトンという方法です。

5〜6歳の子が厚生省にスーツ姿で出向いて

自分達が生きる為に必死に頭をさげてたりしています。

この子達を救う為に私達ができる事は、この病気を多くの社会人に知ってもらって、早く薬が許可されるよう努力する事だと思います。

★この本文を 日記に貼り付けてください。

何か力になれば・・・とバトンを手渡ししてます。

お時間のある方はお願いします。

 

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ムコ多糖症支援ネットワーク(ムコネット)より。

【ムコ多糖症とは】

体内で作られるある種の物質を酵素の働きで分解・排出することを「代謝」といいます。生まれつき体の中で酵素が作られなかったり、少なかったりすることで、この「代謝」がうまく出来ないために色々な傷害を引き起こす病気のことを、「ライソゾーム病」と呼んでいます。

小児難病「ムコ多糖症」は、このライソゾーム病の1種で、遺伝子の異常により、体の中の代謝物質「ムコ多糖」を分解する酵素がないために、「ムコ多糖」が体中に溜まっていくことで、様々な障害を引き起こす病気です。

このため、「ムコ多糖症」は日々、症状が進行していく病気です。溜まっていく「ムコ多糖」は様々な臓器に障害を起こし、結果的に徐々に衰弱していき、知能障害・運動能力・聴力の喪失と呼吸困難などを伴い早期に亡くなられます。病気の重篤度と症状は個々の患者によって違いますが、ほとんどの患者の寿命は通常 10歳から15歳までぐらいです。

 

【ムコ多糖症の治療法】

つい数年前までは、ムコ多糖症の治療は骨髄移植という方法しかありませんでした。骨髄移植は、拒絶反応などの副作用を伴うため、移植を受けた患者さんの中には治療経過中に亡くなられる方もいました。

最近になり新しい、安全な治療法が開発され、欧米で認可され始めました。それは「酵素補充療法」という治療法で、体の中に足りない酵素を点滴で投与することで、細胞の中に溜まった「ムコ多糖」を分解する、という治療です。これにより、それぞれの臓器を正常な状態に戻したり、またはそれ以上の病気の悪化を防ぐ、という治療が期待できるようになりました。

7つの型に分けられるこの病気のうち、ムコ多糖症1型とムコ多糖症6型は、すでに欧米で酵素補充療法が認可され、その治療効果が報告されています。ムコ多糖症II型(ハンター病)の治療薬は現在アメリカで承認審査が進められています。この治療薬の開発のために、当時5歳だった中井耀君をはじめ4人の日本人患者がアメリカに渡り、1年半の臨床治験という薬の効果安全試験に参加されました。患者さんたちが心待ちにしているこの薬は、2006年中に欧米で認可される見通しです。日本においてもこれらのムコ多糖症の薬の早期の認可が望まれております。

 

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日本において、新薬の認可にはものすごく時間がかかる場合があります。
それは、行政のルールだったり、製薬会社の利益だったりするのかも知れません。
薬の種類によっては、あっという間に認可が下りてしまう物があるのは、そこに『何らかの強い意志』が絡んでいるのではないかと疑問を持たざるを得ません。

過去、日本での手術(主に移植等ですね)が認められない、治療法が認められていない...そういう理由で、多くの幼い子が海を渡り、手術や治療を受けた事でしょう。

でも、それで助かった命は一握り。
その機会を与えられることがないまま、命を落としてしまった子も少なくない事でしょう。

 

なかなか直接には関わることの少ない事例かと思いますが、『知る』事で何かが変わるかも知れません。
これからお母さんになる方、既にお子さまがいらっしゃる方。
「子供?私はまだまだ先の話しだわっ」と思っている方も...
私みたいに「縁がない(笑)」と思っている方も...

例えば、自分のお財布にある、たったひとつの100円玉で、誰かを救うことも出来るわけです。
(某テレビ局の番組で放送されてましたが...)

どんな形でもいいと思います。
もし共感して頂けたなら、日記・ブログなどで【ムコ多糖症】の事を紹介してください。
よろしくお願いします。

“【ムコ多糖症】” への5件の返信

  1. 協力、ありがとうございます。

    日記に紹介したものの あとになって、安易に認可を求めたことは 良かったのか
    少し不安になってました。
    でも、『知る』ことで 世間の認知度があがり 新薬に対しての安全性・早急性が求められれば、何か動きますよね!

    小さな命が少しでも 一日でも早く 助かればと願います

  2. ほとんどコピペでブログで紹介させていただきました^^;

    ↑のひらまーさんのコメントを読んで

    安易に認可を求めたことは 良かったのか
    少し不安になってました。

    そうなんですよね、
    必要な人がいて安全性が確認されれば認可されるんですよね。
    でも理由が、認知度うんぬん、製薬会社うんぬん・・で認可が進まないのなら
    私みたいな素人がバトンとしてブログで繋いでいくことも必要かなと。
    すみません、やっぱり文章苦手!わたしは何が言いたいのやら・・

  3. ♪ひらまーさん、YU-TAさん
    私はどっちかって言うと、「一部の権力者」の意見ばかりが優先されるお役所仕事が大嫌いです。
    安全なのかどうか調査中...って言っても、どのくらいのペースで調査してるの?って思っちゃいます。
    じゃ...日本という国の中で強い権力を持つ人の息子とか孫とかがこういった難病になった場合、同じなんだろうか...とか考えちゃうんです。

    たまたまこう言う事が「自分」に起きなかっただけで...
    じゃ、もし「自分」に同じ事が起きていたら?
    無関心でいる事は、時として人を死に追いやることだってあります。
    自分の身を守るため、家族の生活を守るために無関心でいなければならない事もあるかも知れません。
    でも、こう言う事って明らかに無関心でいていいことだとは思えない。
    ブログや支援サイトを読んで「ふ〜ん」って思うだけでもいいと思います。
    うまく言えないけど...「心のどこか」に持っていれば、また何か変わってくるかも知れません。

  4. 知ることが大切ですよね。

    知るだけでも、大きな変化ですよ。

    以前TVの特番でムコ多糖症についてやってたのを見ました。

    その子のお母さんは泣きながら訴えていました。

    この子が生きる為には薬が必要だと。

    知るだけでも変わるかもしれない。

    知ることで広まるかもしれない。

    だから、私はバトンを繋ぎました。

    自分にできる事だから。

    あとはソレを受け取った人が決めれば良いかなぁっと。
    (ん?無責任か?)

    いやいや。

    その人の感じ方・考えもあるし、それで良いんですよね。

  5. ♪☆ガーランド☆さん
    私は今回初めて知ったんです。
    どっかにも書いたけど、こういう人たちがみんな本当に純粋か?って言えば、そうじゃない人も中にはいることは事実。
    だけど、精一杯生きようとしている子供に罪は無いんだよね。
    「ムコ多糖症」、このことを知って良かったと思います。
    ありがとうございました。

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